Manchmal ist zur Behandlung einer Erkrankung ein Medikament notwendig, das nicht im Leistungskatalog der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) aufgeführt ist oder für eine andere Erkrankung zugelassen ist, als die, an der Sie leiden (sog. "Off-Label-Use"). Hier erfahren Sie, unter welchen strengen Voraussetzungen eine Kostenübernahme dennoch möglich sein kann.
Hinweis: Diese Seite ersetzt keine Rechtsberatung. Alle Inhalte dienen der allgemeinen Orientierung. Bei Unsicherheiten wenden Sie sich bitte an eine anerkannte Beratungsstelle oder einen Rechtsanwalt.
Nicht-gelistete Medikamente sind Arzneimittel, die zwar eine Zulassung in Deutschland haben, aber nicht im sogenannten GKV-Arzneimittelverzeichnis oder in den Arzneimittel-Richtlinien des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) für die Verordnung zulasten der GKV vorgesehen sind.
Off-Label-Use bezeichnet den Einsatz eines zugelassenen Arzneimittels außerhalb der von den Zulassungsbehörden genehmigten Anwendungsgebiete (Indikationen), Patientengruppen oder Dosierungen.
Die Kostenübernahme für solche Medikamente ist an strenge Bedingungen geknüpft. Eine wichtige Rechtsgrundlage ist § 2 Abs. 1a SGB V. Demnach können Versicherte unter bestimmten Umständen Leistungen erhalten, die nicht zum Leistungskatalog gehören, wenn:
Speziell für den Off-Label-Use gibt es zudem den sogenannten **"Nikolaus-Beschluss"** des Bundessozialgerichts (BSG, Urteil vom 19.03.2002, Az. B 1 KR 37/00 R), der ähnliche Kriterien für eine Kostenübernahme im Off-Label-Use bei schwerwiegenden Erkrankungen festlegt.
Wichtig: Die Entscheidung über eine Kostenübernahme ist immer eine Einzelfallentscheidung Ihrer Krankenkasse und erfordert eine sehr gute medizinische Begründung durch Ihren behandelnden Arzt oder Ihre Ärztin.
Für einen erfolgreichen Antrag ist eine **detaillierte und überzeugende ärztliche Stellungnahme** unerlässlich. Diese sollte beinhalten:
Der Antrag auf Kostenübernahme sollte schriftlich und so umfassend wie möglich bei Ihrer Krankenkasse eingereicht werden. Neben dem eigentlichen Antragsformular (wofür Sie unser Tool nutzen können) sind die ärztliche Stellungnahme und ggf. weitere medizinische Unterlagen entscheidend.
Wird Ihr Antrag abgelehnt, haben Sie das Recht, Widerspruch einzulegen. Aufgrund der Komplexität dieser Anträge sind Ablehnungen leider nicht selten. Ein gut begründeter Widerspruch, eventuell mit zusätzlichen medizinischen Argumenten oder Gutachten, kann aber dennoch zum Erfolg führen.
Kurz und anonymisierte Praxisfälle zeigen typische Abläufe, Herausforderungen und Lösungswege. Diese Beispiele dienen der Orientierung — jeder Fall ist vereinfacht dargestellt.
Ausgangslage: Frau H., 58, Brustkrebs. Standard-Chemo unwirksam, Onkologe empfiehlt Off-Label-Wirkstoff (AM-RL Teil A).
Problem: AOK prüft Verordnungsfähigkeit.
Maßnahme: Onkologe verordnet mit Begründung (Studien), AOK bestätigt ohne Antrag (Teil A). Therapie startet sofort.
Ergebnis: Kostenübernahme, Tumorregression erreicht.
Ausgangslage: Herr D., 62, seltene Neuropathie. Neue Studie zu nicht zugelassenem Mittel, Hausarzt ablehnend.
Problem: TK lehnt Antrag ab („keine Datenlage").
Maßnahme: Neurologen-Antrag mit 3 Studien + BVerfG-Urteil (25.09.2023). Widerspruch mit MDK-Gutachten.
Ergebnis: Rückwirkende Genehmigung, Symptomlinderung.
Hinweis: § 2 Abs. 1a SGB V regelt Notlagen. Off-Label-Listen G-BA entscheidend. BVerfG: Mindestwissenschaftlichkeit reicht.
Die Gesetzliche Krankenversicherung ist auf Leistungen beschränkt, die „ausreichend, zweckmäßig und wirtschaftlich“ sind und den medizinischen Standards entsprechen. Für nicht zugelassene oder nicht-gelistete Therapien fehlt oft der Nachweis dieser Kriterien. Die strengen Regeln nach § 2 Abs. 1a SGB V sind eine Ausnahme, um in Extremsituationen (lebensbedrohliche Krankheiten) eine Behandlung zu ermöglichen, wenn keine Alternative zur Verfügung steht.
Die Krankenkasse muss über Ihren Antrag mit Kostenvoranschlag innerhalb von **drei Wochen** entscheiden. Wenn eine Begutachtung durch den Medizinischen Dienst (MD) erforderlich ist, verlängert sich die Frist auf **fünf Wochen**. Reagiert die Kasse nicht innerhalb dieser Frist, gilt der Antrag als genehmigt (sogenannte Genehmigungsfiktion). Sie sollten der Kasse in diesem Fall schriftlich die Fristversäumnis mitteilen und die Genehmigung einfordern.
Nein, davon wird dringend abgeraten. Der Grundsatz lautet: Die Krankenkasse muss die Leistung **vor** der Inanspruchnahme bewilligen. Eine rückwirkende Kostenübernahme ist die absolute Ausnahme und wird nur in sehr seltenen Fällen gewährt, wenn die Leistung unaufschiebbar und die Ablehnung rechtswidrig war. Sie laufen das hohe Risiko, auf den Kosten sitzen zu bleiben.
Ein **nicht-gelistetes Medikament** ist ein zugelassenes Arzneimittel, das nur nicht im GKV-Leistungskatalog steht. Eine **neue Behandlungsmethode** ist eine Therapie, die noch nicht im Leistungskatalog enthalten ist und deren Wirksamkeit und Sicherheit oft noch nicht ausreichend wissenschaftlich belegt ist. Die Regeln für die Kostenübernahme sind ähnlich, aber für neue Methoden oft noch strenger.
Ihr Arzt oder Ihre Ärztin spielt eine entscheidende Rolle. Ohne eine detaillierte, medizinisch fundierte Begründung, warum das beantragte Medikament notwendig ist und welche Alternativen nicht infrage kommen, wird Ihr Antrag in der Regel abgelehnt. Der Arzt muss die medizinische Notwendigkeit nachweisen und die begründete Erfolgsaussicht darlegen.
Zuletzt geprüft: 02.01.2026